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一次治疗5年有效的基因疗法获FDA批准上市;使致命脑瘤患者肿瘤细胞完全消失的CAR-T疗法…… | ...

药明康德  · 公众号  · 药品  · 2024-11-17 07:30
    

主要观点总结

本文介绍了近期全球细胞和基因疗法(CGT)领域的进展,包括多个疗法获得FDA批准,以及融资、合作等最新消息。文章涵盖了基因疗法、细胞疗法、融资情况等内容。

关键观点总结

关键观点1: FDA批准了多个细胞和基因疗法

包括Kebilidi基因疗法、Autolus Therapeutics公司的CAR-T细胞疗法Aucatzyl等。

关键观点2: 多个疗法在临床试验中取得积极结果

包括Neurogene的基因疗法NGN-401在Rett综合征临床试验中的积极中期数据,以及斯坦福大学医学院的GD2靶向CAR-T细胞疗法治疗致命脑和脊髓肿瘤儿童患者的积极结果等。

关键观点3: 企业获得融资和合作

包括Vittoria Biotherapeutics完成2500万美元私募融资,来恩生物获得mRNA编码TCR-T细胞疗法临床批准等。


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