信念医药DMD基因疗法在中国获批临床

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4月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网刚刚公示， 信念医药在研的1类新药BBM-D101注射液获批临床，拟开发治疗 杜氏肌营养不良（DMD） 。公开资料显示，这是一款 腺相关病毒（AAV）基因治疗药物 。本次是该产品首次在中国获批IND。 截图来源：CDE官网 DMD是一种由于抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因突变导致的X连锁隐性遗传肌肉疾病。患者症状通常出现于6岁之前甚至婴幼儿时期，多数患者在10-12岁逐渐丧失行走能力，30岁左右因心脏和/或呼吸功能衰竭失去生命，临床亟需创新治疗方案。 据信念医药公开资料介绍，BBM-D101注射液是一款在研的AAV基因治疗药物。 通过单次静脉输注，基于工程化AAV载体，将优化的基因表达盒递送到全身肌肉，以期实现“一次给药、长期有效”地治疗DMD 。该产品使用了工程化衣壳，其肌肉组织递送效率更高，临床 ………………………………