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NEJM里程碑:基因疗法取得重大突破,治疗致命遗传性疾病疗效惊人

医药魔方  · 公众号  · 医学  · 2019-04-20 08:00
一项小型临床试验表明,基因疗法能够安全纠正患罕见、致命遗传性疾病新生儿的免疫系统。8例X-连锁严重联合免疫缺陷病(X-SCID)患者接受了由NIH等机构科学家开发的基因疗法的治疗。试验结果显示,患儿的免疫系统功能得到了显著改善,且患者在接受治疗后正常生长了2年。这一里程碑式进展于4月18日发布在顶级医学期刊NEJM杂志上[1]。 图片来源:NEJM “我们的基因疗法修复了患有X-SCID的婴儿广泛的免疫功能,这是前所未有的。”共同领导该研究的Harry Malech博士说。 X-SCID是一种只影响男性的疾病,也称泡泡男孩病,由IL2RG基因突变引起;患者抗感染免疫细胞未发育或功能异常,极易受到严重感染,因此需要对未经治疗的患者进行隔离。如果在出生第一年不治疗,这 ………………………………

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