顶刊 NEJM 重磅：最完整基因治疗综述，已批准 6 种基因治疗产品

基因疗法为传统方法无法企及的疾病提供了治疗选择。自 2016 年以来，欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品管理局（FDA）已经批准了六种基因治疗产品：两种用于 B 细胞癌的嵌合抗原受体 T 细胞产品和四种用于严重单基因疾病包括 β- 地中海贫血，一种罕见的视力丧失，脊髓性肌萎缩和罕见的原发性免疫缺陷。因此，基因治疗的第一个证明就是市场认可的药物。目前有超过 800 个细胞和基因治疗方案正在临床开发中，包括以前无法治疗的疾病，如 Duchenne 的肌营养不良症和亨廷顿氏病，似乎可能会有更多的治疗方法随之而来。 2019 年 8 月 1 日，美国斯坦福大学 Maria G. Roncarolo 等人在国家顶级医学期刊新英格兰医学杂志 NEJM 在线发表题为 「Gene Therapy」 的综述文章，该综 ………………………………