长达231nt，编辑效率经验证！金斯瑞pegRNA助力Prime Editor实现更安全高效的基因编辑

主要观点总结

Prime Editor具有无需双链断裂、降低脱靶效应的优势，并可用于基因编辑的多种应用。FDA批准了Prime Medicine的PM359疗法IND申请，这是全球首个获批的先导编辑技术疗法，用于治疗慢性肉芽肿性疾病。文章还介绍了Prime Editor的构成以及pegRNA的作用以及金斯瑞公司提供的相关服务优势及案例。

关键观点总结

关键观点1: Prime Editor的优势

无需双链断裂、降低脱靶效应，可用于目标基因序列的删除、替换和插入，支持基因与细胞疗法开发等。

关键观点2: PM359疗法的重要性

全球首个获批的先导编辑技术疗法，用于治疗慢性肉芽肿性疾病，为开发更安全高效的基因编辑疗法开辟了新思路。

关键观点3: pegRNA的作用与金斯瑞公司的服务优势

pegRNA是赋能Prime Editor实现无限可能的关键组成部分，金斯瑞公司提供长达231 nt的pegRNA，具有高效编辑、纯度高的特点，并且提供一站式解决方案，从研发到临床研究全方位支持。

文章预览

“ Prime Editor（先导编辑器）具有无双链断裂可降低脱靶效应、无需基因敲入模板更简单的优势，可以用于进行目标基因序列的删除、替换和插入，支持基因与细胞疗法开发、动物与细胞模型构建、基因突变与功能研究等应用。 2024年4月， FDA批准了Prime Medicine的PM359疗法IND申请，这是全球首个获批的先导编辑技术疗法，用于治疗慢性肉芽肿性疾病（CGD），为开发更安全高效的基因编辑疗法开辟了新思路。 ” 长达231nt的pegRNA！ 赋能Prime Editor实现无限可能 Prime Editor由Nickase Cas9-逆转录酶和pegRNA构成，Cas9-逆转录酶会在pegRNA的引导下，精准地切开 目标 DNA单链，根据逆转录模板，合成含有正确序列的DNA，完成基因编辑。 其中，pegRNA长度一般在110nt以上，pegRNA组成与功能如下： 引导序列（Spacer）： 特异性结合至目标序列 骨架序列（Scaffold）： 固定序列，与 ………………………………