Science | 基因疗法新飞跃！高效脑部递送载体，精准穿透血脑屏障，为人类脑病治疗带来变革

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在一项新的研究中，来自 布罗德研究所的研究人员 向更有效的脑疾病基因疗法迈出了重要的一步，他们设计出了一种基因递送载体：它利用一种特异性蛋白，能够穿越血脑屏障，将与疾病相关的基因精准送达携带该蛋白的小鼠大脑区域。研究者指出，由于该载体与血脑屏障中一种已广泛研究的蛋白结合紧密相连，其在人体内发挥效用的可能性极大。 相关研究结果于2024年5月16日在线发表在 Science 期刊上，论文标题为 “An AAV capsid reprogrammed to bind human transferrin receptor mediates brain-wide gene delivery”。 基因疗法对于治疗一系列遗传性脑疾病，尤其是那些当前尚无治愈手段且治疗选择有限的疾病，展现出了希望。但是，美国食品药品管理局（FDA）批准的用于包装和向靶细胞递送这类基因疗法的最常用载体—— 腺相关病毒（AAV），并不能有效地高水平穿过血 ………………………………