新星陨落，提示基因编辑发生了什么？| 第一现场

主要观点总结

本文介绍了基因编辑领域的两个公司Tome和Kano的融资及经营状况。Tome因技术和转化能力欠缺而面临困境，而Kano的单链环形DNA基因书写技术因低免疫原性、高安全性、高效定点整合编辑能力和可量产特性而受到投资人青睐。基因编辑领域的全球发展趋势和投资人对该领域的态度也备受关注。

关键观点总结

关键观点1: Tome公司的基因编辑技术存在短板，其融资和技术转化能力问题导致公司面临困境。

Tome致力于利用基于整合酶的PASTE技术实现大片段定点整合，开发基因编辑新技术。但其整合酶存在细胞毒性和免疫原性等问题，且临床转化应用面临不确定性。此外，Tome在技术转化能力上不足，至今未能产出足够扎实的临床前数据或临床研究数据。

关键观点2: Kano的单链环形DNA基因书写技术受到投资人青睐。

Kano的创始人Floris Engelhardt博士通过阅读相关论文意识到单链环形DNA在基因编辑中的潜力。该公司计划推进单链环形DNA的量产和GMP生产，同时开展针对特定适应症的临床前研究。其单链DNA技术展现出低免疫原性、高安全性和高效定点整合编辑能力，具有可量产特性，受到投资人青睐。

关键观点3: 基因编辑领域的全球发展趋势和投资人对该领域的态度备受关注。

基因编辑无疑是一个重要的技术领域，科学界一直在探索大片段基因书写以攻克基因编辑的难题。但这一领域仍然面临着递送和转化等悬而未决的问题。投资人和研发公司需要密切关注基因编辑领域的全球发展趋势，以推动技术的进步和临床应用。

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