儿童用药研发相关问题有解答啦！国家药监局药审中心发布答复！（二）

主要观点总结

本文介绍了国家药监局药审中心针对儿童用药研发中的常见问题，结合相应技术指导原则要点和审评实践的基本认识，撰写了《儿童用药研发常见/共性问题及一般性答复》。文章共回应了关于儿童用药研发中的18个常见问题，并给出了相应的解答。这些问题主要涉及PBPK模型的应用、数据外推的方法、外推安全性数据的注意事项、给药途径和剂型的选择以及辅料选择等方面。

关键观点总结

关键观点1: 《儿童用药研发常见/共性问题及一般性答复》概述

该文档是药监局针对儿童用药研发中的常见问题，结合相关指导原则和审评实践的基本认识而撰写的。旨在帮助大家更好地理解儿童用药研发中的关键问题。

关键观点2: PBPK模型的应用

PBPK模型在剂量探索和优化、儿童用剂型开发等方面有重要作用。但在应用过程中需注意模型的适用性和局限性。

关键观点3: 数据外推的前提和方法

数据外推的前提是基于科学证据评估成人与儿童在疾病进程、治疗反应及药物暴露-效应关系上的相似性。定量外推方法主要涉及PBPK模型、群体PK模型等。在外推安全性数据时，需注意成人数据可能无法预测儿童特有的不良反应。

关键观点4: 给药途径、剂型和辅料的选择

在选择给药途径、剂型和辅料时，需重点考虑儿童的生理和病理特征，确保制剂产品的计量准确性、给药便利性、患者可接受性。辅料的选择是儿童用药开发的关键环节，需充分评估辅料种类和用量在儿童中使用的安全性。