荣泽生物集团全球首款遗传性心肌病体内基因疗法获批FDA孤儿药认定

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2025 年 4 月 15 日，杭州荣泽生物科技集团有限公司（以下简称 “ 荣泽生物 ” ）自主研发的全球首款 Fisrt-in-Class 基因治疗产品  RZ-g001BE  碱基编辑注射液（简称 “ RZ-g001BE” ）获得美国食品药品监督管理局（简称 “FDA” ）孤儿药资格认定（ Orphan Drug Designation ， ODD ），用于治疗 长 QT 综合征 （ long QT syndrome, LQTS ）。 这也是全球首款获得 FDA 孤儿药资格认定的遗传性心肌病体内基因治疗药物，是碱基编辑疗法首次在心肌病领域的探索性研究，为 LQTS 相关临床研究工作奠定重要的基础，实现了该领域的重大突破，是荣泽生物在基因治疗领域的又一世界级成果！ 本次RZ-g001BE注射液获美国FDA孤儿药资格认定，是 荣泽生物 在基因治疗领域国际化布局的重要里程碑，加速推动了遗传性心肌病的基因疗法产业化进程，同时在药物临床、商业化落地等方面享受 ………………………………