Cytokinetics公布aficamten头对头三期数据，CEO称其有望“颠覆”oHCM标准疗法

主要观点总结

Cytokinetics公司的心肌肌球蛋白抑制剂aficamten在针对梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的治疗中展现出显著效果。最新公布的完整数据表明，aficamten的疗效优于现有标准疗法β受体阻滞剂，尤其是在主要终点和次要终点上表现出显著优势。尽管还需要治疗指南的改变和监管审批，但aficamten有望成为oHCM的新标准疗法。

关键观点总结

关键观点1: aficamten的疗效显著优于β受体阻滞剂

在主要终点上，经过六个月的治疗，aficamten使患者的峰值摄氧量增加了1.1 mL/kg/min，而使用β受体阻滞剂美托洛尔的患者则下降了1.2 mL/kg/min。在五个次要终点中，aficamten也表现出优于美托洛尔的效果。

关键观点2: aficamten的安全性良好

两组之间的不良事件发生率相似，并未发现aficamten有明显的安全隐患。

关键观点3: 专家的看法与期待

来自新加坡杜克-新加坡国立大学医学院的Carolyn Lam和来自贝勒医学院的Biykem Bozkurt两位心脏病专家均称赞aficamten的结果将改变临床实践。Cytokinetics的首席执行官Robert Blum表示，预计这将改变人们对于梗阻性肥厚型心肌病患者应有的一线疗法的看法。

关键观点4: 未来的挑战与前景

尽管数据优异，但aficamten要成为标准疗法仍需治疗指南的改变。其批准决定预计在今年12月作出。此外，aficamten还需要将其在MAPLE-HCM研究中的数据更新到药品标签上，这可能会在2026年发生。