一次治疗5年有效，直接注入大脑的基因疗法获FDA优先审评资格

▎药明康德内容团队编辑PTC Therapeutics今日宣布，美国FDA已接受该公司为Upstaza（eladocagene exuparvovec）递交的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格，用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）患者。FDA预计在今年11月13日之前完成审评。Upstaza是一款基于腺相关病毒2（AAV2）载体的基因疗法，携带正常的人类DDC基因。它旨在通过一次性治疗，将功能正常的DDC基因直接递送到大脑的壳核中，提高AADC酶的水平并恢复多巴胺的生产。Upstaza的疗效和安全性特征在多个临床试验和同情用药项目中得到验证，首例患者在2010年接受治疗。在临床研究中，无法达到预期运动发育里程碑的患者早在接受治疗3个月后就能观察到具有临床意义的运动功能改善，这一转变持续到接受治疗后5年以上。此外，所有接受治疗患者的认知能力得到改善。临床试验的结果 ………………………………