细胞疗法CMC审评，FDA关注哪些风险点？｜FDA华人系列之杜新

  //  杜新建议细胞治疗产品在早期就进行充分的CMC规划和研究。“早期临床如果解决不好CMC问题，将可能无法将产品顺利推入临床，甚至影响临床阶段进度以及上市后商业化成功与否。”FDA对细胞疗法CMC（Chemical Manufacturing &Control）审评的重视由来已久。拥有多年FDA生物药CMC审评经验的杜新博士表示，FDA将细胞基因疗法（CGT）产品视为特殊产品、独立于常规生物制品单独管理，还发布单独指南以指导细胞疗法的研发。CMC的重要性也体现在多个细胞疗法被FDA延缓上市或暂停临床。三款已上市CAR-T产品Breyanzi、Abecma和Carvykti，以及近期获批的全球首个TIL疗法Amtagvi，都曾因CMC问题被FDA退审发补。2023年底，诺华的CAR-T产品Kymriah被FDA挑战生产制造中的污染问题，科济药业因CMC合规问题被FDA暂停三款CAR-T产品的临床试验。近几年，中国细胞治疗研发和监管进度 ………………………………