主要观点总结
美国FDA批准了Ionis Pharmaceuticals开发的反义寡核苷酸（ASO）疗法Tryngolza（olezarsen），用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯（TG）水平升高。该药物作为饮食控制的辅助治疗，可显著降低TG水平，并减少急性胰腺炎的发作。这是基于一项随机双盲、安慰剂对照的3期临床试验结果。该药物具有良好的安全性和耐受性，未出现与olezarsen相关的严重治疗伴发不良事件。
关键观点总结
关键观点1: 药物背景与目的
Tryngolza（olezarsen）是一种反义寡核苷酸疗法，旨在抑制机体产生apoC-III，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯（TG）水平。
关键观点2: 药物疗效与安全性
临床试验显示，olezarsen治疗可强效持久降低FCS患者的TG水平和apoC-III，减少急性胰腺炎（AP）事件的发生，且安全性良好。最常见的不良事件包括COVID-19、腹痛和腹泻。
关键观点3: 药物的审批与研发进展
美国FDA已授予olezarsen治疗FCS的快速通道资格、孤儿药资格、突破性疗法认定和优先审评资格。此外，评估该药物治疗重度高甘油三酯血症（sHTG）患者的三项3期临床试验已完成入组，预期在2025年下半年公布结果。
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▎药明 康德内容团队编辑 今日，美国FDA宣布批准 Ionis Pharmaceuticals所开发的"first-in-class"反义寡核苷酸（ASO）疗法Tryngolza（olezarsen），用于作为饮食控制的辅助治疗，以降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯（TG）。 FCS是一种罕见的遗传性疾病，会导致机体无法有效分解血液中的脂肪（甘油三酯）。正常的甘油三酯水平应低于150 mg/dL，而超过500 mg/dL则被视为严重升高（重度高甘油三酯血症）。FCS患者的甘油三酯水平可能高达数千，极高的甘油三酯水平会引发严重的腹痛、急性胰腺炎以及皮肤脂肪沉积（黄色瘤）。其中，急性胰腺炎尤为危险，可能威胁生命。 FCS的症状可能在婴儿期出现，但部分患者直到成年后才会发病。 该疾病的发病率预计为每百万人中1至10例。 此次 olezarsen获 FDA批准主要基于Balance临床3期试验的结果。 这项研
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