NEJM 背靠背丨重组ADAMTS13治疗血栓性血小板减少性紫癜

文章预览

撰文丨菠萝西瓜 先天性血栓性血小板减少性紫癜 （TTP） 是一种极其罕见的血栓性微血管病。先天性TTP是由ADAMTS13 （一种具有血小板反应蛋白基序13的解整合素和金属蛋白酶） 严重遗传性缺陷 （ 引起的，导致具有高血小板结合活性的超大von Willebrand因子多聚体的积累。富含血小板的微血栓和器官缺血的自发形成会导致急性症状和长期器官损伤，并伴有相关疾病和过早死亡；血小板消耗表现为血小板减少症，这是先天性TTP的标志。临床表现范围从危及生命的、急性的、明显的TTP事件到较轻微的TTP表现，包括血小板减少、溶血性贫血、腹痛、头痛和神经系统症状。目前的标准疗法包括通过预防性或按需输注新鲜冰冻血浆、经过溶剂洗涤剂处理的血浆或含有ADAMTS13的血浆衍生因子VIII-von Willebrand因子浓缩物来替代ADAMTS13。这些产品依赖于供体血浆并提供有 ………………………………