预付款1000万美元，大冢制药获渐冻症寡核苷酸疗法全球权益

主要观点总结

大冢制药与Ionis Pharmaceuticals达成合作，获得反义寡核苷酸药物ulefnersen的全球独家权益，用于治疗由融合肉瘤基因突变引起的肌萎缩侧索硬化（ALS）。大冢制药将支付预付款及分期付款，并申请监管批准，在全球范围内独家生产和销售该产品。Ulefnersen每12周进行一次鞘内给药，Ionis公司正在进行包括日本在内的多国3期临床试验。

关键观点总结

关键观点1: 大冢制药获得ulefnersen的全球独家权益

大冢制药与Ionis Pharmaceuticals合作，独家获得反义寡核苷酸药物ulefnersen，用于治疗FUS-ALS。

关键观点2: Ulefnersen的治疗原理及给药方式

Ulefnersen旨在通过抑制突变FUS蛋白的产生来治疗FUS-ALS，每12周进行一次鞘内给药。

关键观点3: Ionis公司的临床试验及大冢制药的支付情况

Ionis公司正在进行包括日本在内的多国3期临床试验。根据协议，大冢制药将向Ionis公司支付1000万美元的预付款，并根据监管部门的批准和销售目标的实现情况支付分期付款。

关键观点4: 大冢制药与Ionis的此前合作及后续计划

这是大冢制药继获得遗传性血管性水肿发作抑制药物donidalorsen在欧洲和亚洲的开发和销售权后，第二次从Ionis公司引进反义寡核苷酸药物。大冢制药预计今年向欧洲药品管理局提交该药的上市许可申请。