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全球首个碱基编辑药物公布人体实验数据,反观国内碱基编辑格局

医麦客News  · 公众号  ·  · 2023-11-14 18:13
2023年11月14日/医麦客新闻 eMedClub News/--2023年11月12日,Verve Therapeutics在美国心脏协会(AHA)的科学会议上公布了PCSK9靶向体内碱基编辑疗法VERVE -101,用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)的初步人体实验数据。这也是全球首个体内碱基编辑的临床试验,意味着碱基编辑可用于直接改变人类DNA。▲ 图片来源:VERVE官网VERVE-101最初被开发用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)患者,这是一种遗传疾病,动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD) 的一种亚型,会影响肝脏,且血管壁变厚变硬,使血液难以自由流动,最终会导致体内胆固醇水平非常高。VERVE-101由包裹在脂质纳米颗粒 (LNP) 中的信使RNA (mRNA) 和引导RNA (gRNA) 组成。LNP介导的递送靶向肝脏细胞,在PCSK9基因的特定位点将A(腺嘌呤)改变为G(鸟嘌呤)碱基,使基因永久沉默,减少PCSK9蛋白的产生, ………………………………

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