解读：FDA《寡核苷酸疗法开发临床药理学指导原则》

文章预览

2024年6月20日 医麦客新闻 eMedClub News 近日，FDA发布寡核苷酸疗法开发临床药理学考量终版指南“Clinical Pharmacology Considerations for the Developments of Oligonucleotide Therapeutics”。 指南要点 1.本版寡核苷酸疗法临床药理学考量适应于靶向RNA的寡核苷酸药物，临床药理学建议包括表征潜在QTc延长特性、免疫原性风险评估、表征潜在肝肾损伤、DDI评估。 2.潜在QTc延长和潜在心律失常：按照FDA相关指南开展，如E14和S7B等；评估时间和范围根据获益/风险特性确定。 3.免疫原性风险：按照FDA免疫原性相关指南开展，而寡核苷酸疗法免疫原性风险考虑包括但限于产品特征、产品药理学（如机制、表达特征等）、病人特征（人群免疫活性状态、合并用药等）；免疫原性样本采集时间点应与PK/PD样本一致以评估ADA是否影响PK/PD及ADA相关AE。 4.肝肾损伤：申请人应在非临床和早期I ………………………………