首款DMD基因疗法获FDA完全批准！Sarepta与罗氏合作开发的基因疗法再下一城

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2024年6月22日 医麦客新闻 eMedClub News 6月21日，Sarepta Therapeutics宣布，美国FDA批准其与罗氏（Roche）联合开发的基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec，SRP-9001）扩展适应症，将年龄至少为4岁的杜氏肌营养不良（DMD）患者纳入其中，这些患者确认带有DMD基因突变。FDA对可行走的患者授予了传统批准。对于不可行走的患者，FDA则授予加速批准。对不可行走DMD患者的持续批准取决于后续验证性试验的结果。Elevidys禁用于DMD基因第8和/或第9外显子有缺失的患者。 根据加速批准途径，Sarepta承诺进行并提交一项随机对照试验的结果，以验证和确认Elevidys在不可行走DMD患者中的临床益处。ENVISION（SRP-9001-303）试验正在进行中，这是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，该试验针对不可行走和年龄较大的可行走DMD患者，旨在作为这一上市后要求的验证试验 ………………………………