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弘基生物开发的新一代nAMD基因治疗药物学术成果在《Nature》子刊发布

医药经济报  · 公众号  · 药品  · 2024-05-18 16:04
近日,康弘药业旗下子公司成都弘基生物科技有限公司研发团队与四川大学华西药学院孙逊教授在《自然》子刊《Nature Communications》期刊(影响因子17.5)发表了题为“An adeno-associated virus variant enabling efficient ocular-directed gene delivery across species”的研究论文,报道了由弘基生物开发的新一代nAMD基因治疗药物的临床前研究数据。这项研究报告了基于弘基生物AAV衣壳筛选平台打造的全新眼科AAV衣壳变体——AAVv128,在人视网膜色素上皮细胞19(ARPE19)上,AAVv128相比于AAV8,在细胞结合方面提高了30.8倍,在细胞摄取方面提高了24.7倍。研究团队在小鼠、新西兰兔、非人灵长类(NHP)等多个种属上进行了对比试验,AAVv128均表现出显著优于AAV8的视网膜递送及转导效率,显示了AAVv128的跨种属高转导效率。老年性黄斑变性(AMD)堪称老年人的“视力杀手”老年性黄斑变性,又称 ………………………………

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