诺奖得主Nature子刊：LNP递送新型RNP复合物，肺部基因编辑水平大大提升

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CRISPR-Cas9基因组编辑技术有望为遗传疾病提供广泛的治疗。但挑战在于， 病毒载体可能引起免疫反应 ，存在载体基因组整合的风险，并可能因为持续的基因编辑器表达而引起非目标DNA损伤。 LNP-mRNA复合物是非病毒衍生的体内递送载体，可实现靶向肝脏基因组编辑。但开发能够编辑 非肝脏组织 的LNP-mRNA复合物仍然是挑战。此外，LNP介导的递送面临的挑战包括sgRNA不稳定、mRNA介导的Toll样受体（TLR）激活以及编码基因组编辑器的大mRNA的低翻译效率。 以核糖核蛋白（RNP）复合物形式直接递送基因组编辑器，有可能解决与基于mRNA和病毒递送CRISPR编辑器相关的几个限制。 特别是与mRNA相比，RNP会引起较低水平的TLR激活，并因为其短的细胞内半衰期而产生最小的非目标DNA损伤。 此外，与基于mRNA的递送方法相比，RNP可能提供更高的体内编辑效率。 鉴于此，10月 ………………………………