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AAV载体,最新Nature Biotechnology

BioMed科技  · 公众号  ·  · 2025-03-24 20:54
    

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腺相关病毒(AAV)载体因其低免疫原性、能够感染分裂和非分裂细胞以及长期表达的特性,已成为基因治疗中广泛使用的工具。然而,AAV载体的包装能力有限,最大只能容纳约4.7 kb的基因货物,这限制了其在递送大型基因货物(如CRISPR-Cas9系统)时的应用。此外,尽管通过修改AAV衣壳表面的残基可以改变其趋向性,但实现细胞类型特异性表达仍面临挑战。为了克服这些限制,研究者们尝试通过在AAV基因组中引入细胞类型特异性的调控元件(如增强子)来实现靶向表达,但这种方法受到AAV包装能力的限制,且在体内环境中难以精确控制。因此,开发一种能够突破AAV包装限制并实现细胞类型特异性表达的新方法,对于基因治疗领域具有重要意义。本研究通过空间基因组学技术揭示了AAV载体之间的转录交叉对话机制,并利用这一机制实现了对大型基因货 ………………………………

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