临床进展 | 中国首次基因编辑治愈外籍患者

主要观点总结

正序生物（上海）宣布与广西医科大学第一附属医院合作开展的碱基编辑药物CS-101临床研究成功治愈首位外籍β-地中海贫血症患者，达到持续摆脱输血依赖超过两个月的效果。该疗法采用自主知识产权的碱基编辑技术，实现了“一次治疗，终身治愈”的效果，为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来希望。

关键观点总结

关键观点1: 临床研究成功治愈首位外籍β-地中海贫血症患者

正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的碱基编辑药物CS-101临床研究，成功治愈了首位外籍患者，实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

关键观点2: 达到持续摆脱输血依赖的效果

经过CS-101治疗后，患者已持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120 g/L以上，并已回归正常生活。

关键观点3: 采用自主知识产权的碱基编辑技术

该疗法采用正序生物自主研发的高精准变形式碱基编辑器tBE技术，实现了精准碱基编辑，为治疗β-地中海贫血症等遗传性疾病提供了新的手段。

关键观点4: 实现‘一次治疗，终身治愈’的效果

CS-101注射液仅需数周时间制备，即可实现“一次治疗，终身治愈”的效果，为全球β-血红蛋白病患者带来福音。

关键观点5: 临床试验进展及全球招募计划

目前，CS-101注射液针对β-地中海贫血症的临床I期试验正在稳步推进。同时，关于CS-101注射液治疗镰刀型贫血症的临床试验也正在筹备中，针对镰刀型贫血症患者的全球招募计划已经启动。