速递 | 绿灯放行！血友病RNAi疗法重启临床试验

▎药明康德/报道  赛诺菲Genzyme和Alnylam今天宣布，美国FDA批准重启fitusiran针对血友病的临床研究，包括2期开放标签扩展研究和3期研究计划ATLAS。血友病是一种遗传性出血性疾病。患者不能产生足够的凝血酶以保障有效凝血，从而导致肌肉和主要脏器的反复出血。全世界约有40万人患有甲型或乙型血友病。目前对于血友病患者的标准治疗包括预防性或“按需”的凝血因子置换，可以暂时恢复凝血能力。然而，对于目前的置换疗法，血友病患者有产生中和抗体或替代因子“抑制剂”的风险，该风险影响约三分之一甲型血友病患者和部分乙型血友病患者，对于产生了替代因子抑制剂的患者，其因出血时间而住院的几率翻倍。Fitusiran是一款在研靶向抗凝血酶的RNAi疗法，每月一次皮下注射给药，用于治疗甲型和乙型血友病。该方法旨在降低抗凝血酶水平， ………………………………