专栏名称: 细胞基因研究圈
垂直于细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒、基因编辑、mRNA药物、小核酸药物、基因补偿、基因合成生物学等的最新进展,包括其基础研究、生产工艺、质量体系、临床试验及产品产业化等方面。
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清华大学科研团队推出通用型基因编辑脱靶检测技术,为基因编辑在基因治疗等领域的安全应用提供重要理论参考...

细胞基因研究圈  · 公众号  ·  · 2024-07-06 09:01
    

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01 研究成果 清华大学药学院李寅青课题组及其合作者于2024年7月2日在 Nature Biotechnology 期刊上发表了题为Tracking-seq reveals the heterogeneity of off-target effects in CRISPR/Cas9-mediated genome editing的研究论文,报道了一项名为Tracking-seq的新型脱靶效应检测技术,并借助该技术揭示了不同细胞类型、不同编辑工具间存在的脱靶效应异质性。此项研究将为基因编辑在基因治疗等领域的安全应用提供重要理论参考及技术支持。 02 研究背景 近年来,随着诸如胞嘧啶碱基编辑器(cytosine base editor, CBE)、腺嘌呤碱基编辑器(adenine base editor, ABE)和先导编辑器 (prime editor, PE)等新型基因编辑工具不断被开发,CRISPR/Cas系统引领的基因编辑技术在众多领域展现了巨大的应用潜力。然而,脱靶效应——即在预期目标之外产生的编辑——不仅影响了生物学研究的准确性,也给基因治 ………………………………

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