Vertex 三联疗法获批治疗囊性纤维化

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美国 FDA 于 11 月 20 日批准了 Vertex 的 Alyftrek，作为每日一次的三联疗法，用于治疗 6 岁及以上携带某些突变的囊性纤维化患者。 Alyftrek 是三种药物的组合：vanzacaftor、tezacaftor 和 deutivacaftor，是 Vertex 的第五种囊性纤维化跨膜传导调节剂（CFTR）。 FDA 批准的药物适用于至少携带一种 F508del 突变或另一种 CFTR 基因突变且对 Alyftrek 有反应的患者。在囊性纤维化患者中，CFTR 基因突变会破坏细胞表面 CFTR 蛋白通道的功能或数量，导致包括肺部在内的多个器官逐渐受损，最终导致死亡。 Vertex 首席执行官 Reshma Kewalramani 医学博士在一份声明中指出，与 Vertex 的主要囊性纤维化疗法 Trikafta（每日两次）相比，Alyftrek 每天给药一次，并且对另外 31 种突变有效。 根据 Vertex 的估计，Alyftrek 更广泛的突变覆盖范围意味着美国约 150 名囊性纤维化患者现在首次有资格使用 ………………………………