EMA批准小核酸药物olezarsen用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征

主要观点总结

Ionis制药与Sobi共同宣布，TRYNGOLZA（olezarsen）获得欧洲联盟批准，用于治疗成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。这是基于3期Balance研究的积极结果，研究显示TRYNGOLZA显著降低空腹甘油三酯水平和急性胰腺炎事件。

关键观点总结

关键观点1: TRYNGOLZA获得欧盟批准用于FCS治疗。

Ionis制药与Sobi联合宣布，TRYNGOLZA已被欧洲联盟批准，作为饮食辅助手段用于治疗经基因确诊的成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。

关键观点2: TRYNGOLZA基于积极的研究结果获得批准。

TRYNGOLZA的批准是基于3期Balance研究的积极数据，研究结果显示，TRYNGOLZA在降低空腹甘油三酯水平和减少急性胰腺炎事件方面表现出显著效果。

关键观点3: TRYNGOLZA具有良好的安全性和耐受性。

研究结果还显示，TRYNGOLZA在12个月内显示出显著且具有临床意义的急性胰腺炎事件减少，同时展现了良好的安全性与耐受性特征。

关键观点4: FCS是一种罕见的遗传性严重高甘油三酯血症。

家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）是一种由脂蛋白脂肪酶（LPL）功能受损引起的罕见遗传性疾病，患者面临急性胰腺炎高风险。

关键观点5: TRYNGOLZA是一种RNA靶向药物。

TRYNGOLZA是一种RNA靶向药物，通过降低肝脏产生的载脂蛋白C-III（apoC-III）来调节甘油三酯代谢，目前正针对空腹甘油三酯水平≥500 mg/dL的严重高甘油三酯血症（sHTG）开展评估。

免责声明