基因编辑疗法治愈首位外籍患者，18岁女孩获新生

主要观点总结

广西医科大学第一附属医院成功治愈一位18岁的老挝女孩，她是国内首位通过基因编辑治疗重型β-地中海贫血的外籍患者。该医院采用碱基编辑技术，通过采集患者自体造血干细胞进行精准编辑，重新激活γ-珠蛋白基因表达，改善贫血，使患者脱离输血依赖。目前已有多位地贫患者完成碱基编辑治疗，且效果良好。这一成功案例为地贫患者带来福音，也展示了我国在基因治疗领域的实力。

关键观点总结

关键观点1: 广西医科大学第一附属医院成功治愈老挝女孩

近日，广西医科大学第一附属医院针对重型β-地中海贫血的碱基编辑临床研究成功治愈了一位来自老挝的18岁女孩。这是国内首位基因编辑治愈的外籍患者。

关键观点2: 基因编辑技术的成功应用

医院采用碱基编辑技术，通过采集患者自体造血干细胞进行精准编辑。这种技术能够重新激活γ-珠蛋白基因表达，生成胎儿血红蛋白，改善贫血症状，使患者能够脱离输血依赖。

关键观点3: 临床试验取得良好效果

目前已有多位地贫患者完成碱基编辑治疗，其中金秀在接受治疗后总血红蛋白浓度升高至120g/L以上并保持稳定，成功实现脱离输血依赖的目标。

关键观点4: 为我国地贫事业带来福音

这一成功案例不仅为地贫患者带来了福音，也展示了我国在基因治疗领域的实力和智慧。同时，这也是国内医院在一带一路倡议下成功完成的首例外籍地贫患者的基因治疗。