两个涉及罕见病指导原则发布！

主要观点总结

国家药监局审评中心发布了《罕见疾病药物临床药理学研究技术指导原则》和《模型引导的罕见疾病药物研发技术指导原则》，旨在指导申办者在罕见疾病药物研发过程中有效应用定量药理学方法和合理开展临床药理学研究。这两个指导原则自发布之日起施行。

关键观点总结

关键观点1: 发布罕见疾病药物研发指导原则

为了指导罕见疾病药物的研发，国家药监局审评中心发布了《罕见疾病药物临床药理学研究技术指导原则》和《模型引导的罕见疾病药物研发技术指导原则》。这些指导原则旨在帮助申办者有效应用定量药理学方法和合理开展临床药理学研究。

关键观点2: 指导原则的适用范围

这些指导原则适用于罕见疾病药物的研发过程，包括临床药理学研究和定量药理学方法的应用。它们为申办者提供了科学合理的指导，以支持和加速罕见疾病药物的上市。

关键观点3: 发布程序和法规依据

根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，这些指导原则经国家药品监督管理局审查同意后发布，并自发布之日起施行。

关键观点4: 声明与注意事项

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