患上必死绝症后，夫妻俩研究朊病毒自救，开发疗法有望延长50%寿命

主要观点总结

该文章介绍了通过体内碱基编辑技术成功将朊病毒病人源化小鼠模型大脑中的致病朊病毒蛋白减少60%，将其寿命延长50%的研究。文章还介绍了研究背后的团队以及朊病毒病的相关知识。

关键观点总结

关键观点1: 研究亮点

通过体内碱基编辑技术，成功将朊病毒病人源化小鼠模型大脑中的致病朊病毒蛋白减少60%，并将其寿命延长了50%。这是首次证明降低朊病毒蛋白水平可以延长感染了人类朊病毒蛋白的动物的寿命。

关键观点2: 研究背景

朊病毒病是一种致命性神经退行性疾病，目前尚无有效的治疗方法。研究团队由Sonia Vallabh和Eric Minikel领导，他们曾因携带朊病毒致病基因突变而决定从零开始学习医学以尝试自救。

关键观点3: 技术介绍

碱基编辑技术被用于研究，相比CRISPR-Cas9更具安全性和精准性。研究团队使用了能够穿越血脑屏障的AAV病毒血清型PHP.eB，以尝试将碱基编辑器递送到大脑中。

关键观点4: 研究进展

研究团队对碱基编辑系统进行了工程改造，以提高其体内编辑效率，并降低非靶向组织中的碱基编辑器表达。改造后的碱基编辑系统使小鼠模型大脑中的朊病毒蛋白平均降低了63%，寿命也有所延长。

关键观点5: 未来展望

研究团队目前正在计划将先导编辑技术应用于朊病毒病的预防和治疗。此外，团队还正在与蛋白质折叠专家合作，探索全新的基于表观遗传干预的治疗方式。