原创 |  小分子镰刀细胞疾病药物上市

 美中药源原创 新闻事件今天FDA批准了Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT)的小分子镰刀细胞疾病（SCD）药物Oxbryta (通用名voxeloto，曾用名GBT440) 用于12岁以上患者的治疗。这个加速审批是根据一个叫做HOPE、有274人参与的临床试验，51%的患者使用24周Oxbryta至少增加1 g/dL的血红蛋白、而安慰剂组只有6.5%患者达到这个水平。Oxbryta此前获得FDA突破性药物地位、优先审批、孤儿药、儿童孤儿药资格，也获得EMA的优先药物资格。这个批准比PDUFA日期提前3个月、并未经专家组讨论、也是FDA首次通过加速审批通道批准SCD药物，显示FDA对SCD药物的重视。Oxbryta定价每年12.5万美元。药源解析SCD是个相对常见的罕见病，美国有10万患者、全球有2000万。SCD因为血红蛋白变异导致载氧能力下降。变异血 ………………………………