速递 | 首款血友病基因疗法在美国递交上市申请！

▎药明康德/报道今日，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，已向美国FDA递交了其基因疗法valoctocogene roxaparvovec的生物制品许可申请（BLA），治疗A型血友病成年患者。BioMarin预计对这一BLA的审评将在2020年2月开始。新闻稿指出，这是美国FDA受理的第一份血友病基因疗法上市申请。今年11月，BioMarin刚刚向欧洲药品管理局（EMA）递交valoctocogene roxaparvovec的上市许可申请（MAA）。 A型血友病患者由于编码凝血因子VIII（Factor VIII）的基因出现变异，导致体内因子VIII水平不足。对于他们来说，轻微的受伤可能导致疼痛和可能危及生命的出血。严重血友病患者通常肌肉和关节会出现自发流血，可能造成永久关节损伤。目前，治疗严重A型血友病的标准疗法为预防性静脉注射因子VIII。患者不但 ………………………………