全球首个亨廷顿基因疗法冲刺 2026 上市，高剂量组减缓 80% 病程

主要观点总结

基因治疗企业uniQure宣布其针对亨廷顿舞蹈症的基因治疗候选药物AMT-130在监管推进方面取得重要进展。该公司与FDA在统计分析计划关键组成部分及CMC信息上达成一致，并计划于2026年第一季度提交BLA申请。AMT-130基于miQURE基因沉默技术开发，旨在通过抑制突变蛋白的产生，实现对亨廷顿病根源的精准干预。

关键观点总结

关键观点1: AMT-130在监管推进方面取得重要进展

uniQure表示与FDA在关键统计分析计划方面达成一致，将按计划提交BLA申请。

关键观点2: AMT-130是基于miQURE基因沉默技术开发

该疗法采用AAV5为载体，将靶向亨廷顿基因的人工micro-RNA送至脑组织，非选择性knockdown亨廷顿基因。

关键观点3: AMT-130的临床试验数据

2024年7月公布的多中心I/II期试验中期数据显示，接受AMT-130治疗的患者疾病进展呈现剂量依赖性减缓，高剂量组疾病进展减缓80%。

关键观点4: 亨廷顿病目前尚无治愈方式获批

AMT-130若获批将成为首个亨廷顿病修饰疗法，满足患者医疗需求。