医药经济专家谈 | 李顺平：罕见病药品的医保准入需要多维考量

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罕见病是指患病率和发病率极低，却严重威胁患者生命和健康的一大类疾病。随着我国公共卫生事业的持续发展，社会各界对罕见病患者群体的关注度逐年提升。国家在罕见病药物的研发、引进、准入、支付等方面制定了一系列政策。 2024年9月13日，国家药监局药品审评中心发布了《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》的通知，标志着我国在罕见病药物研发方面迈出了重要一步。 据估计，我国罕见病患者总数超过2000万，每年新发病例约20万。罕见病难诊难治，致残、致死率高，且95%的罕见病无治疗药物，一般患者需终身用药，部分药品年治疗费用在百万以上。国家卫生健康委罕见病诊疗与保障专家委员会委员、山东大学健康偏好研究中心主任、山东大学公共卫生学院李顺平教授强调，解决罕见病药品保障难题迫在眉 ………………………………