我，催生全球首款CRISPR基因编辑药，进入新征途

主要观点总结

文章介绍了Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同开发的基因编辑疗法Casgevy，该疗法基于CRISPR技术，用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血，引发行业关注。文章还介绍了该疗法背后的研发历程，以及尧唐生物创始人吴宇轩如何通过体内基因编辑药物推进临床阶段，并拓展适应症以降低生产成本。尧唐生物的产品管线包括治疗家族性高胆固醇血症、动脉粥样硬化心血管疾病等适应症的药物。吴宇轩等创始人通过掌握LNP-mRNA技术和自研编辑器等技术突破，使尧唐生物走向国际。尽管面临融资困难，但尧唐生物仍专注于临床发展，以期尽快让更多患者受益。

关键观点总结

关键观点1: 基因编辑疗法Casgevy获批上市，引发行业关注

Casgevy是全球首款基于CRISPR技术的体外基因编辑疗法，其问世标志着基因编辑技术进入新时代。定价高引发争议，但治疗背后的研发历程令人瞩目。

关键观点2: 尧唐生物创始人吴宇轩推进体内基因编辑药物研发

吴宇轩通过非病毒递送系统LNP-mRNA降低生产成本并拓展适应症。尧唐生物的产品管线涉及多种疾病治疗，包括家族性高胆固醇血症等。

关键观点3: 技术突破和专利保护助力尧唐生物走向国际

尧唐生物掌握LNP-mRNA技术和自研编辑器等技术突破，获得专利保护并拓展国际市场。其创新碱基编辑系统和DNA编辑系统获得国家知识产权局专利授权。

关键观点4: 尧唐生物面临挑战但依然专注于临床发展

尽管融资环境收紧，但尧唐生物仍专注于临床发展，以期让更多患者受益。其临床管线进展迅速，已获得多项专利和国际化布局。