福泰退出，强生暂折戟，AAV基因疗法前路几何？

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腺相关病毒（AAV）基因疗法领域近期动作频频。近期，福泰制药表示，将停止使用AAV作为基因治疗载体的研究。无独有偶，强生也于近日宣布其眼病AAV基因疗法bota-vec（botaretigene sparoparvovec）在Ⅲ期临床试验未达主要终点，患者在通过虚拟迷宫的视觉导航能力的改善中未能达到预期目标。近年来，包括百健、辉瑞、罗氏和武田在内的几家大型制药公司都削减了AAV基因疗法的研究。如何看待这一赛道的未来？ 01 充满挑战但未放弃 尽管bota-vec未达主要终点，但强生宣称试验结果在视网膜敏感度等次要指标上趋势积极，在试验的几个次要终点上显示出改善。具体来看，此次Ⅲ期试验共招募了95名患者，其中58名患者接受了单次低剂量或高剂量的bota-vec治疗，其中有22名在两个或更多终点上显示出改善，而对照组中没有患者出现改善。 bota-vec是一种基于AAV载体 ………………………………