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新型血友病疗法在中国获批上市,输一次液管3年以上!血友病不用终生频繁“输血”,或将成为现实

学术经纬  · 公众号  · 医学  · 2025-05-23 10:00
    

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世界上有一群被称为“玻璃人”的特殊人群,他们从出生起就生活在随时可能出血的阴影中 —— 他们,就是血友病患者。   血友病是一种罕见的 X 染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病,由于缺乏足够的凝血蛋白(凝血因子)而导致血液无法正常凝结。血友病可分为血友病 A 和血友病 B 两种,其中 血友病 B 是由凝血因子 Ⅸ 缺乏引起的,约占所有血友病的 15%-20% 。血友病患者的生活充满了常人难以想象的艰辛,他们终生都要面临关节、肌肉和深部组织反复出血的风险, 哪怕轻微磕碰也可能血流不止或造成关节积血肿胀,长期反复的出血最终可能导致关节畸形、残疾,严重时甚至会危及生命 。 图片来源:123RF   尽管通过规范治疗可以控制症状,但血友病 B 目前仍无法根治,患者需要终身管理。 长期以来,血友病 B 的治疗主要依靠替代疗法(也被俗 ………………………………

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