每三个月一次！创新 siRNA 疗法在中国申报上市

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1 月 26 日，维亚臻 （Visirna） 宣布其小核酸 1 类新药 普乐司兰钠注射液 的上市许可申请 （受理号：JXHS2500018） 获得 中国 NMPA 正式受理， 用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征 （FCS） 。 维 亚臻新闻稿指出， 国内尚没有针对 FCS 的药物获批。此前，普乐司兰钠已被 NMPA 纳入突破性治疗药物品种和优先审评， 有望成为国内首个获批的针对 FCS 的有效药物 。 截图来源： 维亚臻官微 FCS 是一种严重的极罕见的遗传疾病，通常由多种单基因 （例如 LPL、GPIHBP1、APOC2、APOA5 或 LMF1） 功能缺失突变引起。 FCS 通常导致空腹 TG 水平极度升高 （880 mg/dL 以上） ，严重 TG 升高可导致多种临床疾病及严重并发症，包括动脉粥样硬化、急性胰腺炎、2 型糖尿病和肝脂肪变性等。 普乐司兰钠 （ VSA001  ） 是一款肝脏靶向的小干扰 RNA（siRNA）药物 ，可通过高效且持久地沉默 ………………………………