1400 万一针，这是世界上已知最贵的药物疗法

这是关于几个绝望的家庭得到「重生」的故事。 Matteo Almeida 还在妈妈Nicole Almeida 肚子里的时候，就被医生断言：这个孩子可能不会活过他的第一个生日。 当医生向 Nicole 解释 Matteo 的病情的时候，她就知道，这并不是危言耸听，她的孩子罹患的是一个「绝症」，而这个绝症，是两岁以下孩子死亡的重要因素之一——脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，简称 SMA）。图源： nbcnews脊髓性肌萎缩症（SMA）是一组遗传性疾病，最常见的 SMA 是由与染色体 5q 上存活运动神经元 1 基因（SMN1）的两个拷贝中的缺陷引起的。该基因产生存活运动神经元（SMN）蛋白，其维持运动神经元的健康和正常功能。 由 SMN1 基因突变引起的 SMA 通常根据发病年龄和严重程度分为几种亚型；婴儿发 ………………………………