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2024年10月24日,应用人工智能实现体内基因递送的基因技术公司Dyno Therapeutics宣布与罗氏开展第二次研究合作,共同开发下一代腺相关病毒(AAV)载体,用于针对神经系统疾病的基因疗法。 Dyno和罗氏此前曾于2020年10月宣布了一项针对神经系统疾病和肝脏导向疗法的研究合作与许可协议。根据这项新的合作条款,Dyno Therapeutics将为罗氏提供更多机会,利用该公司在该领域领先的平台和序列设计技术实现体内基因递送。 现有的基因疗法主要使用少量天然存在的AAV载体,这些载体存在递送效率低、预先存在免疫和可制造性等问题。为了克服这些挑战,Dyno率先应用人工智能和高通量活体数据采集技术,对AAV病毒衣壳进行工程设计,以提高组织靶向性、免疫逃逸性和可制造性。 Dyno的低注射效率加速性能(LEAPSM)技术与每月进行数十亿次体内序列功能测量的
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