精准递送基因疗法进入大脑，帕金森病创新疗法迎来积极监管进展

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拜耳（Bayer）集团及其全资独立运营子公司Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）今日宣布，美国FDA已授予用于治疗中度帕金森病的在研基因疗法AB-1005快速通道资格。AB-1005还获得了英国药品与保健品管理局（MHRA）授予的创新通行证认定（Innovation Passport），用于治疗帕金森病。 AB-1005是一种基于腺相关病毒血清型2载体（AAV2）的在研基因疗法，含有编码人胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）的转基因，正在被研究治疗中度帕金森病。今年早些时候，AskBio公布，AB-1005的18个月 1b期临床试验 达到了其主要终点，即评估AB-1005一次性双侧壳核给药的安全性。 AskBio公司中枢神经系统（CNS）基因疗法临床开发副总裁Amber Van Laar博士在接受药明康德内容团队采访时表示，通过核磁共振成像（MRI）监测药物递送至大脑是一个重大的技术飞跃，允许神经外科医师将药物直接、准 ………………………………