一针几千万，能买北京四合院！屡次刷新世界最贵药纪录，它凭什么？

主要观点总结

本文介绍了中国首款一次给药、长期有效的AVV基因治疗药物波哌达可基注射液的获批上市，以及基因疗法在治疗血友病B等领域的研发进展和商业化挑战。文中提到基因疗法的成本高，定价高，销售困难等问题，同时也讨论了不同药物针对不同的适应症和市场策略。

关键观点总结

关键观点1: 中国首款AVV基因治疗药物波哌达可基注射液的获批上市

波哌达可基注射液为血友病B患者带来全新选择，但伴随高成本和高定价的问题。

关键观点2: 基因疗法成本高，定价高，销售困难

基因疗法研发成本高昂，导致药物定价高昂，销售困难。部分基因疗法药物上市后遭遇商业化瓶颈，企业需要寻求新的市场策略。

关键观点3: 不同药物针对不同的适应症和市场策略

不同的基因疗法药物针对不同的适应症，市场策略也有所不同。部分药物通过扩大适应症、与保险公司合作等方式来推动销售。

文章预览

本文作者：云也 今天是世界血友病日。而就在上周， 中国有了自己的第一款一次给药、长期有效的 AVV 基因治疗药物： 国家药监局官网显示，信念医药的 1 类新药波哌达可基注射液（研发代号：BBM-H901）于 4 月 10 日获批上市，用于治疗血友病 B 成年患者。 图源：国家药监局 然而，该药在给血友病 B 患者带来全新选择的同时，也有与生俱来隐忧—— 与它同类的药物，都非常贵，甚至贵到一针都卖不出去。 刷新全球最贵药榜单，上市后一针都没卖出去 B 型血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，由于 FIX 的缺乏，血液无法正常凝固，导致患者比其他人更频繁、更长时间地出血。 波哌达可基注射液是以静脉给药的方式，将人凝血因子 IX 基因导入血友病 B 患者体内，通过其持续表达，提高并维持患者的凝血因子水平。 而与它同为治疗血友病 B 的 AAV 基 ………………………………