全球首创核酸递送新药正式进入临床，艾码生物有望破解“无法治愈”疾病

近日，根据美国食品药品监督管理局（FDA）邮件确认，艾码生物科技（南京）有限公司（以下简称艾码生物）核酸药物“ER2001注射液”临床试验申请（IND）已获得批准。据了解，该药物是艾码生物第三代体内自组装siRNA核酸递送技术平台开发的首款候选产品，正被开发用于治疗当前无法治愈的亨廷顿舞蹈症。此前，该药物还获得了FDA孤儿药的资格认定。“从临床前实验结果来看，在公司独有的第三代体内自组装siRNA递送技术平台的加持下，艾码生物有望突破亨廷顿舞蹈症等中枢神经疾病治疗的难题。”艾码生物CEO兼联合创始人孟夏博士表示。创新核酸药物有望破解“死亡之舞”作为罕见的常染色体显性遗传性疾病，亨廷顿舞蹈症患者往往表现出神经功能障碍，运动、认知和精神异常。现有临床信息显示，亨廷顿舞蹈症患者发病高峰期为30~50岁，发病 ………………………………