Weissman最新|Ab-LNP递送mRNA用于构建α-地贫小鼠疾病模型

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导读： α-地中海贫血(α-Thalassemia, AT)是最常见的遗传性血液病之一，同种异体骨髓移植(Bone Marrow Transplantation, BMT)是严重患者唯一可选择的治疗方法。目前，成年小鼠模型建模困难，对α-地中海贫血的研究极为有限。 2024年10月，诺奖得主Drew Weissman团队在Blood（Q1，IF=21）上发表了一篇题目为《Use of HSC Targeted LNP to Generate a Mouse Model of Lethal α-Thalassemia and Treatment via Lentiviral Gene Therapy》的文章，提出通过靶向受体CD117-LNP递送Cre mRNA，成功完成了严重α-地中海贫血小鼠模型的构建。今天，菌菌将和大家一起学习mRNA、Ab-LNP技术在小鼠疾病模型构建中的最新应用。 应用技术：IVT mRNA、抗体偶联LNP（Ab-LNP）、基因编辑、基因敲除、Cre-loxP系统、β-地贫骨髓细胞输注、小鼠疾病模型构建、数字PCR（ddPCR）、高效液相色谱法（HPLC）、免疫组化（IHC）等 01 α-地中海贫血 ………………………………