治疗致命性肝病，吉利德突破性小分子药物获欧盟批准

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▎ 药明 康德内容团队编辑 吉利德科学公司（Gilead Sciences）日前宣布， 欧盟委员会（EC）已有条件批准seladelpar上市，与熊去氧胆酸（UDCA）联用，治疗对UDCA单药应答不足的原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者。或作为单药，用于对UDCA治疗不耐受的PBC患者。 PBC是一种罕见的慢性自身免疫性胆管疾病，在女性中更为常见，并会导致肝损伤，若不治疗，可能进展为可致命的肝功能衰竭。PBC最常见的症状为瘙痒和疲劳，目前尚无治愈PBC的方法，治疗目标包括减缓疾病进展以及减轻与胆汁淤积相关的症状，如胆汁性瘙痒。治疗效果主要通过改善肝脏生化指标来衡量，其中包括碱性磷酸酶（ALP）水平的正常化，这是PBC疾病进展的重要指标。 EU的批准主要依据关键性3期临床试验RESPONSE的研究结果。在该研究中， 62%接受seladelpar治疗的参与者在第12个月达到了综合生化 ………………………………