全球首款！一年 143 万，北京今天打出第一针

主要观点总结

本文主要报道了全球首款针对肌萎缩侧索硬化症（渐冻症）的对因治疗药物托夫生在中国正式上市并开出首方的消息。文章介绍了托夫生的研发背景、作用机制、获批过程以及争议和希望并存的情况。

关键观点总结

关键观点1: 全球首款渐冻症对因治疗药物托夫生在中国开出首方

托夫生是一种针对SOD1基因突变的渐冻症患者的治疗药物，通过减少毒性SOD1蛋白的合成来减缓病情进展。

关键观点2: 托夫生的研发背景和作用机制

托夫生是全球首个获批的渐冻症对因治疗药物，其作用机制是靶向突变SOD1基因产生的mRNA，有效减少毒性SOD1蛋白的合成。

关键观点3: 托夫生的争议与希望并存

托夫生的获批之路备受争议，但对于严重疾病或未满足的医疗需求，FDA允许以「替代终点」为依据批准药物尽快上市。在中国，托夫生的审批程序可能存在特殊性，但无论如何，能获批就是好事，有争议也是好事，因为这意味着有更多的尝试和希望。

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