首款遗传性血管性水肿口服药上市，酶替代疗法、眼科细胞疗法迎进展

主要观点总结

本文报道了三则医药领域的新闻。首先是KalVista Pharmaceuticals公司宣布其新药Ekterly获批上市，用于治疗遗传性血管性水肿；其次是Denali Therapeutics公司的tividenofusp alfa获得FDA优先审评资格，用于治疗黏多糖贮积症Ⅱ型；最后是拜耳子公司BlueRock Therapeutics的基于诱导多能干细胞的治疗原发性感光细胞疾病的细胞疗法开始临床试验。此外，国家医保局打击欺诈骗保行为，并有关于医药行业的其他新闻动态。

关键观点总结

关键观点1: 遗传性血管性水肿口服药获批上市

KalVista Pharmaceuticals公司的Ekterly成为首款获批用于按需治疗HAE的口服药物，可抑制C1酯酶抑制剂蛋白缺乏或功能障碍导致的PKK-激肽系统过度激活，减少全身组织肿胀的发生。

关键观点2: 新一代酶替代疗法获得优先审评

Denali Therapeutics公司的tividenofusp alfa获得FDA优先审评资格，用于治疗黏多糖贮积症Ⅱ型。该药物旨在将酶传递至大脑和全身组织，缓解中枢神经系统症状。

关键观点3: 拜耳子公司眼科细胞疗法开始临床试验

拜耳子公司BlueRock Therapeutics的基于诱导多能干细胞的治疗原发性感光细胞疾病的细胞疗法开始临床试验，首个进入该领域的iPSC来源细胞疗法，旨在评估治疗的安全性、耐受性和对临床结局的影响。

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