十多年来首款！约1小时起效，FDA批准小分子疗法

主要观点总结

药明康德子公司KalVista Pharmaceuticals的新型血浆激肽释放酶抑制剂Ekterly（sebetralstat）获得美国FDA批准，用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。这是十余年来首款获批的口服按需治疗药物，有望改变该疾病的治疗管理方式。其疗效与安全性主要基于3期KONFIDENT临床试验的结果，该药物可使患者在发作发生后中位10分钟内开始治疗，且耐受性良好。

关键观点总结

关键观点1: Ekterly获得FDA批准

Ekterly成为了治疗遗传性血管性水肿急性发作的新选择，这是十余年来首款获批的口服按需治疗药物。

关键观点2: 基于临床试验结果

Ekterly的疗效与安全性主要基于3期KONFIDENT临床试验的结果，该试验共随机纳入136名HAE患者，相关研究成果已于2024年5月发表于《新英格兰医学杂志》。试验表明，Ekterly可以显著加快患者症状缓解速度，减轻HAE发作严重程度并加快发作终止。

关键观点3: 药物安全性和耐受性良好

Ekterly的耐受性良好，该药物的安全性与安慰剂相当。最新KONFIDENT-S的数据进一步支持了这一结论，针对1700多次发作的观察显示，600 mg Ekterly的安全性与KONFIDENT试验中的观察结果一致。