治疗DMD等肌肉疾病的潜在“first-in-class”抗体偶联ASO疗法，改善肺纤维化的小分子疗法……

▎药明康德内容团队编辑Dyne Therapeutics公布抗体偶联反义寡核苷酸疗法积极临床结果Dyne Therapeutics今日公布了分别用于治疗强直性肌营养不良1型（DM1）和杜氏肌营养不良（DMD）的抗体偶联反义寡核苷酸（ASO）疗法DYNE-101和DYNE-251的积极1/2期临床试验结果。该公司表示，这些结果继续支持使用加速批准通道开发这两款ASO疗法。在1/2期临床试验ACHIEVE中，DYNE-101（5.4 mg/kg）在第3个月时表现出剂量依赖性剪接校正，剪接校正比例达到27%。此外，DYNE-101改善患者的肌肉强直、肌肉力量以及多种患者报告的功能性和疲惫指标。在1/2期临床试验DELIVER中，DYNE-251（10 mg/kg）在6个月时将抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的表达水平提高到接受标准治疗患者的10倍。多种功能性检测也显示出接受DYNE-251治疗患者的功能改善。Dyne Therapeutics的抗体偶联ASO由靶向肌肉表面表达的转铁蛋白 ………………………………