诺奖得主联合创建！8200万美元助力体内CAR-T疗法开发；达3期试验所有主、次要终点，突破性疗法递...

主要观点总结

Azalea Therapeutics获得8200万美元融资以推进体内CAR-T疗法开发，利用包膜递送载体技术平台实现直接在患者体内对细胞进行精确工程化改造。同时，Viridian Therapeutics向美国FDA提交其在研疗法veligrotug的BLA，用于治疗甲状腺相关眼病。

关键观点总结

关键观点1: Azalea Therapeutics获得融资及研发进展

Azalea Therapeutics今日宣布走出隐匿模式，并完成总计8200万美元的种子轮及A轮融资，用于推进其自主研发的包膜递送载体技术平台。创始团队成员包括诺贝尔奖得主Jennifer Doudna博士等多位在基因编辑与细胞工程领域具有重要影响力的科学家。该平台技术可将短暂表达的CRISPR-Cas9系统精准递送至特定细胞，有望大幅提升细胞与基因疗法的安全性和有效性。

关键观点2: Viridian Therapeutics提交BLA

Viridian Therapeutics近日宣布已向美国FDA提交其在研疗法veligrotug的BLA，用于治疗甲状腺相关眼病。该疗法已在两项关键性3期临床试验中验证有效性与安全性，药物总体耐受性良好且起效迅速。