成功的RNA药物递送系统都有何特征？

■ 前言治疗性RNA进入靶细胞发挥功能且不发生非必要的免疫反应是RNA基因疗法的关键所在。非病毒药物递送系统能够将RNA递送到靶细胞，同时克服了病毒递送载体的局限，是RNA疗法重要的递送系统。本文总结了RNA疗法及其递送系统的研究情况，为RNA疗法的临床转化和新型递送系统的开发提供了重要参考意义。介绍RNA疗法可以操纵基因表达或产生治疗性蛋白质，适用于具有确定遗传靶点的疾病治疗，包括传染病、癌症、免疫疾病、孟德尔疾病以及神经性疾病。此外，基因组测序、单细胞水平的基因表达分析以及工程化核酸酶操纵基因的成功也是发现基因疗法新靶点的重要驱动因素。然而，将治疗性RNA成功递送到疾病靶细胞，进而操纵靶基因，是RNA疗法发挥作用的关键前提。RNA疗法可通过靶向RNA或蛋白质、编码缺失或缺陷蛋白质、介导DNA或R ………………………………